»Uspelo jim je že sestaviti, zgraditi ta vektor, ki vsebuje zdravi gen.«

»Vse naše želje in upi so uprti v to, da bo razvoj zdravila potekal uspešno in da bo imel srečen razplet, ob tem pa se zavedamo, da je razvoj nove genske terapije znanstveno zahteven proces in da stopamo v obsežen projekt, kjer ti nihče ne more podati dokončnega zagotovila za uspeh in razplet, kot si ga želimo. Vendar pa je ta pot za Karolino edino upanje, druge rešitve zanjo ni.«

»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»To je edina možnost, da bo lahko Karolina praznovala tudi vse naslednje rojstne dneve, saj ji bo drugače genetska bolezen Cockaynov sindrom tipa B odvzela vse sposobnosti in na koncu tudi življenje.«

»Po našem mnenju bi morala nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, v Sloveniji avtomatično dobiti enak status kot zdravila, ki so odobrena s strani Evropske agencije za zdravila (EMA) in se kriti iz javnih sredstev.«

»Nato je včeraj zvečer po našem času z intravenoznim vnosom končno tudi prejel gensko terapijo Elevidys. Sam vnos zdravila je potekal dve uri, Matic pa se je ves ta čas počutil odlično.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Miloš bo zdaj dobil zdravilo. Odobreno je bilo v Združenih državah, pri nas ne...«